多肽藥物有望同時治療罕見貧血和紅細胞增多症

類別: 健康

最近一項新研究發現一種叫做minihepcidins的人工合成多肽可能對兩種嚴重的血液疾病具有潛在治療作用,這兩種疾病分別是β-地中海貧血和真性紅細胞增多症。雖然這兩種疾病對紅細胞生成具有相反的影響,但是minihepcidins能夠幫助重新恢復正常的紅細胞水平,緩解脾臟異常增大。同時在β-地中海貧血症中,該藥物還可以控制鐵離子的過量積累,避免鐵離子過量造成的嚴重毒性作用。

“一種化合物同時治療兩種截然不同的疾病似乎違反我們的直覺,但是通過限制鐵離子吸收,這種化合物確實可以在動物模型體內將紅細胞水平正常化。如果這些臨床前結果能夠轉化到人類身上,將為這兩種血液疾病的治療提供新的治療選擇。文章作者Stefano Rivella這樣表示。

近日相關研究結果發表在國際學術期刊Blood上。

minihepcidins是一種經過修飾的鐵調素類似物,它能夠模擬鐵調素調控鐵離子的功能。minihepcidins比全長的鐵調素更小,但是其在動物體內具有長期穩定性和持久的生物學活性特點。之前研究發現minihepcidins治療能夠阻止血色素沉積症小鼠模型中發生的鐵離子過載。

在這項研究中,研究人員利用β-地中海貧血和真性紅細胞增多症小鼠模型研究了minihepcidins對這兩種疾病的治療作用。在β-地中海貧血症疾病中,基因突變損傷了血紅蛋白合成,影響了紅細胞攜帶氧氣的能力進而導致貧血症的發生。但是由於鐵調素含量較低,機體仍然持續積累鐵離子,這就形成了一種惡性迴圈--越來越多的紅細胞受到損傷,還可能導致肝臟和心臟受到嚴重損傷。

在真性紅細胞增多症疾病中,罕見基因突變驅動了紅細胞的過度產生,逐漸形成番茄醬樣的濃稠狀態。這會增加高血壓和血栓風險,並可能引起中風。

經過細緻研究,研究人員發現在年輕的β-地中海貧血症小鼠模型體內,minihepcidins能使紅細胞水平正常化,緩解貧血和鐵離子過載的情況。而在稍年老小鼠體內,這種化合物能夠改善紅細胞產生,並且不會干預一種用於清除多餘鐵離子沉積的螯合藥物的作用效果。在真性紅細胞增多症小鼠模型中,minihepcidins可以削弱對鐵離子的吸收,減少紅細胞數目,同時也緩解了脾臟的異常增加。

研究人員表示,如果這種多肽藥物的治療效果能夠在臨床試驗中得到成功證明,將為這兩種血液疾病的治療提供一種新選擇。

以上內容僅授權39健康網獨家使用,未經版權方授權請勿轉載。
多肽藥物有望同時治療罕見貧血和紅細胞增多症原文請看這裡