我國骨髓瘤靶向治療一線特效藥物硼替佐米成功上市

類別: 健康

由齊魯製藥有限公司歷時6年成功研製的國產骨髓瘤靶向治療一線特效藥物硼替佐米(齊普樂)於2018年6月2日正式在中國上市,這意味著抗腫瘤重磅藥物硼替佐米國產化。硼替佐米是目前臨床治療多發性骨髓瘤的一線特效靶向藥物,齊魯製藥這一研發成果,將為國內數以十萬計的病患帶來更多的用藥選擇,惠及眾多百姓。

齊普樂上市儀式

北京大學人民醫院血液病研究所所長黃曉軍教授,中國醫學科學院血液研究所副所長王建祥教授,哈爾濱血液病腫瘤研究所所長馬軍教授,江蘇省血液研究所副所長吳德沛教授,北京協和醫院血液科主任周道斌教授、天津醫科大學第二附屬醫院院長邵宗鴻教授、齊魯製藥集團總裁李燕,齊魯製藥集團副總裁、銷售總公司總經理徐元玲在內的近300位全國各地的血液病領域專家學者,共同見證了齊普樂上市儀式。

新聞釋出會

骨髓瘤:發病率逐年上升的第二大血液系統惡性腫瘤

多發性骨髓瘤(Multiple Myeloma,MM)是一種常見的血液系統惡性腫瘤,是繼非霍奇金淋巴瘤之後的第二多發的血液系統惡性腫瘤,以骨髓中克隆性漿細胞惡性增殖為特徵,該病多發於中、老年人,大約80%的患者超過60歲,男性略多於女性。隨著中國人口的老齡化,骨髓瘤的發病率呈逐年增加的趨勢。

骨髓瘤起病徐緩,早期無明顯症狀,容易被誤診。多數患者在初次診治時,病情已經較重,並累及多個器官。骨髓瘤危害巨大,患者常伴有多發性溶骨性損害、高鈣血癥貧血、腎臟損害,導致相關器官或組織損傷。骨髓瘤細胞分泌破骨細胞活性因子而啟用破骨細胞,使骨質溶解、破壞,骨骼疼痛是最常見的症狀,多為腰骶、胸骨、肋骨疼痛。由於瘤細胞對骨質破壞,引起病理性骨折,可多處骨折同時存在,嚴重者甚至會截癱,極大地影響患者生存質量。患者免疫功能低下,常出現反覆的感染。

硼替佐米為骨髓瘤患者帶來更深的緩解、更長的生存期、更好的生存質量

目前,骨髓瘤仍無法治癒。在過去的十幾年中,隨著靶向治療藥物的不斷問世及檢測手段的提高應用,尤其在新藥聯合自體造血幹細胞移植、移植後鞏固治療以及長期維持治療後,骨髓瘤患者的緩解率和緩解深度得到很大的改善,超過50%的患者可以達到完全緩解。硼替佐米是一種針對骨髓瘤的新型靶向藥物,該藥物的發現獲得醫藥界廣泛關注,其作用機理獲得2004年度諾貝爾化學獎,2006年獲製藥界最高榮譽――國際蓋倫獎(Prix Galien),被譽為“腫瘤治療的革命,多發性骨髓瘤治療的重大進步”。

北京大學人民醫院血液病研究所所長黃曉軍教授

據黃曉軍教授介紹,在硼替佐米問世之前,多發性骨髓瘤是該類疾病患者的夢魘。硼替佐米作為骨髓瘤的突破性藥物,其優勢主要表現在以下方面:1、起效快,僅需約1個月即可起效;2、療效顯著,聯合用藥,緩解率可達80%以上,完全緩解率到30-40%。發表在2017年《柳葉刀》的SWO S0777研究顯示,硼替佐米聯合來那度胺來那度胺和地塞米松(BRD)方案比來那度胺聯合地塞米松(RD)方案,患者中位生存期延長了11個月,BRD方案組患者中位生存期達75個月;3、安全性高,可應用於腎功能不全患甚至腎衰患者,療效與腎功能正常患者相當,並且能夠逆轉腎功能;4、以硼替佐米為基礎的誘導治療能夠顯著增加幹細胞採集量,並且顯著加快乾細胞採集速度。

中國醫學科學院血液研究所副所長王建祥教授

王建祥教授在發言中則指出,多項國際臨床研究證明,含有硼替佐米的方案的療效明顯優於傳統化療方案,能夠顯著提高患者的完全緩解率、延長患者生存期、改善生存質量。硼替佐米貫穿骨髓瘤的誘導、鞏固、維持全程治療,業也已成為成為治療骨髓瘤的首選一線治療方案。所以該藥的問世除了對緩解疾病痛苦外,還充分體現了醫藥界對患者的人文關懷。

國產硼替佐米藥物上市,有效降低患者負擔

哈爾濱血液病腫瘤研究所所長馬軍教授

馬軍教授在發言中則指出,2003 年 5 月硼替佐米獲得美國食品藥品管理局(FDA)批准上市, 2004 年 4 月由歐盟委員會批准進入歐洲市場,2005年獲得中國食品藥品管理局(CFDA)批准進入中國市場。隨著硼替佐米在骨髓瘤治療中基礎用藥地位的逐步確立,該藥臨床應用迅速擴大,2016年全球銷售額達25億美元,並連續數年位列全球抗腫瘤品牌藥銷售TOP10榜單,是名副其實的重磅炸彈級藥物。2017年7月之前,進口硼替佐米在國內3.5mg每支單價高達1.3萬元人民幣,每週期(21天)患者用藥4支,週期費用高達5萬元,大大限制了國內患者的使用。2017年7月,人社部發布《關於將36種藥品納入國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄乙類範圍的通知》指出,將硼替佐米等36種藥品納入《國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄(2017年版)》,進口硼替佐米醫保支付保準為3.5mg每支6116元人民幣,降價一半以上,提高了患者的可及性。人社廳該通知明確,談判藥物仿製藥也屬於醫保範疇。

齊魯製藥是國內主要抗腫瘤藥物研發和生產企業,從上世紀八十年代開始,就將抗腫瘤藥物作為主要開發方向,歷經三十餘年,持續上市一系列重要藥物,為滿足國內重大疾病臨床亟需藥品做出了卓越貢獻。

在齊普樂藥物註冊審評期間,適逢國家藥品註冊政策大變革:大幅提升仿製藥研究要求,開展仿製藥一致性評價,加強研發現場核查等。對齊普樂的開發,公司嚴格遵循與原研藥一致性原則,按照高於美國藥典標準(USP)和國家進口藥品註冊標準的內控標準,嚴控雜質數量及含量,專業打造國產硼替佐米精品。經第三方權威部門檢測資料顯示,齊普樂比原研品質量更優,雜質數量更少,雜質含量更低。

質在高義,經典致遠。注射用硼替佐米是多發性骨髓瘤治療的經典藥物,齊普樂是注射用硼替佐米的精品,3.5mg齊普樂每支定價4180元人民幣,價格僅為原研品國家醫保談判支付標準的三分之二,質量更好、價格更低的骨髓瘤靶向藥物,必將惠及更多骨髓瘤患者。

高品質國產硼替佐米即將獲得一致性評價,有望走出國門惠及世界

仿製藥一致性評價在我國是補課、更是創新。過去,我國批准上市的藥品沒有與原研藥一致性評價的強制性要求,所以有些藥品在療效上與原研藥存在一些差距。近兩年,國家大力度推動仿製藥一致性評價程式。《國務院辦公廳關於開展仿製藥質量和療效一致性評價的意見》(國發〔2016〕8號)檔案指出:開展仿製藥質量和療效一致性評價工作,對提升我國製藥行業整體水平,保障藥品安全性和有效性,促進醫藥產業升級和結構調整,增強國際競爭能力,都具有十分重要的意義。2018年4月3日,《國務院辦公廳關於改善完善仿製藥供應保障及使用政策的意見》(國發〔2018〕20號)明確指出:1、促進仿製藥替代使用。將與原研藥質量和療效一致的仿製藥納入與原研藥可相互替代藥品目錄,在說明書、標籤中予以標註,並及時向社會公佈相關資訊,便於醫務人員和患者選擇使用;2、發揮基本醫療保險的激勵作用。加快制定醫保藥品支付標準,與原研藥質量和療效一致的仿製藥、原研藥按相同標準支付。3、推動仿製藥產業國際化。結合推進“一帶一路”建設重大倡議,加強與相關國際組織和國家的交流,加快藥品研發、註冊、上市銷售的國際化步伐。支援企業開展國際產能合作,建立跨境研發合作平臺。

仿製藥一致性評價的意義在於:使仿製藥在質量和療效上與原研藥一致,在臨床上可替代原研藥,節約醫療費用,保證公眾用藥。同時提升我國的仿製藥質量和製藥行業的整體發展水平。目前,國內已上市化學仿製藥(注射劑)一致性評價通道已經開通,齊普樂近期即按照要求提交一致性評價申請。

齊魯製藥正在開展齊普樂的國際註冊。2017年,齊魯製藥已經就硼替佐米注射劑向美國、歐盟等法規市場提交ANDA申請,將陸續獲得批准。

硼替佐米的開發成功,是齊魯製藥以品質取勝的研發理念的又一具體體現。未來幾年,遵循這個理念開發的包括抗體藥物在內的一系列重要藥物將陸續上市。這些藥物的上市,將為提高我國重要藥物臨床可及性、減輕患者經濟負擔做出貢獻,盡到一個民族製藥企業應負的社會責任。

齊魯製藥集團李燕總裁

齊魯製藥集團李燕總裁表示,製藥是治病救人之事,齊魯始終以患者為中心,以最快的速度、最好的質量、最嚴苛的標準、最嚴謹的態度,研發出讓老百姓用得上、用得起的高品質藥物。目前國內臨床藥物應用中缺乏眾多國外公司開發國內尚未進口或是進口價格高昂的重大疾病治療藥物。因此,以新技術、新方法實現其國產化,實現進口品替代,是“當務之急”。齊普樂是齊魯製藥時刻心繫患者、大力實施高階仿製藥研發策略的智慧結晶之一,經第三方權威檢測資料顯示,齊普樂比進口原研品純度更高、雜質含量更低,將為患者帶來更多的用藥選擇。

齊魯製藥副總裁徐元玲

“大醫精誠,家國天下” 。徐元玲副總裁在新聞釋出會上談到,齊魯製藥在近40年的艱苦創業發展歷程中,從點滴之間積累凝聚形成了獨特的“家國”文化,不論是研發、生產,還是臨床推廣,每一個環節、每一個流程,“家國”理念都貫穿其中;而每一粒、每一支高品質好藥的問世,都凝結著齊魯人的心血。齊普樂則是“家國”理念引領下結出的又一碩果,是齊魯品質取勝的研發理念的又一具體體現。在“家國”文化的指引下,我們會始終以振興民族醫藥工業發展為己任,造最好的藥,用科技來表達我們的愛。

齊魯製藥是中國民族醫藥產業領軍企業,長期致力於健康事業,以先進的科學技術為依託,致力於研發嚴重危害人類健康的藥物,與廣大醫務工作者一起守護民眾健康,積極推動重大疾病領域診療水平不斷前行。在快速發展的同時,齊魯製藥切實履行社會責任,扶危濟困、奉獻愛心,以輝煌的成就、傲人的氣魄展示了中國民族醫藥企業的發展與騰飛。

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