FDA受理杰特貝林皮下預防性治療藥物CSL830上市申請

類別: 健康

杰特貝林(CSL Behring)近日宣佈,美國食品和藥物管理局(FDA)已受理該公司低容量皮下(subcutaneous,SC)注射劑型C1酯酶抑制劑(C1-INH)人替代療法CSL830的生物製劑許可申請(BLA)。此次BLA,尋求批准CSL830作為一種預防性治療藥物,用於預防遺傳性血管性水腫(hereditary angioedema,HAE)的發作。

遺傳性血管性水腫(HAE)即補體 C1抑制因子(C1 inhibitor,C1-INH)缺乏症,是一種罕見的遺傳性疾病,該病的發病率為1:10000-1:50000。HAE患者C1-INH基因存在缺陷,導致體內C1-INH蛋白缺失或功能障礙,該蛋白參與機體免疫系統對炎症的控制。

在臨床上,遺傳性血管性水腫(HAE)的特點是反覆發作血管性水腫,典型發作表現為皮下、黏膜下水腫在24h內不斷進展加重,之後在48~72h內可白行消退,水腫可發生在任何部位,主要受累部位為顏面部、四肢末端、外生殖器、上呼吸道黏膜及消化道黏膜。其中上呼吸道黏膜水腫(UAE)導致呼吸道阻塞,可引發窒息而危及生命。在未得到及時診斷和恰當治療的UAE引發的窒息病例中死亡率高達30%~50%。鑑於HAE潛在致死風險,對這一疾病的預防性治療就顯得尤為重要。

CSL830是一種實驗性、低容量、皮下注射劑型的預防性治療藥物,這是一種替代療法,可替代C1-INH基因存在缺陷的患者體內缺失的或存在功能障礙的C1-INH蛋白,從而預防HAE的發作。CLS Behring表示,該公司自40年前首次報導C1-INH替代療法可預防HAE以來,一直在致力於創新研究,旨在為全球的HAE群體提供先進的治療選擇。CSL830是該公司開發的全球首個皮下預防性治療藥物,將為HAE患者群體提供一種非常重要的新治療選擇。

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