安進新一代腎臟病藥物Parsabiv上市申請遭FDA否決

類別: 健康

美國生物技術巨頭安進(Amgen)開發的新一代腎臟病藥物Parsabiv(etelcalcetide)上市申請近日被美國食品和藥物管理局(FDA)否決。Parsabiv是一種擬鈣劑,開發用於正接受血液透析治療的慢性腎臟病(CKD)患者繼發性甲狀旁腺功能亢進(sHPT,簡稱繼發性甲旁亢)的治療。安進於2015年8月向FDA提交了Parsabiv的新藥申請,原本預期2016年能夠拿到上市批文,但FDA釋出的一封完整迴應函(CRL),使安進的這一期望成為了泡影。

在一份簡短的新聞稿中,安進表示FDA已拒絕Parsabiv的上市申請,但未透露是否是出於安全性、生產或療效原因。但通常而言,FDA釋出的完整迴應函可能會嚴重推遲藥物的審批,尤其是要求開展額外臨床試驗時更是如此。安進表示,將在今年晚些時候與FDA進行事後會談(post-action meeting),討論Parsabiv的相關事宜。安進同時表示,這不會影響到Parsabiv在其他地區的監管申請,但這將取決於FDA已發現問題的嚴重性,是否會影響到該藥的其他審查。

Parsabiv新藥申請(NDA)的提交,是基於3個III期臨床研究的資料,其中2個為安慰劑對照研究,另一個是頭對頭研究,這3個研究均達到了主要終點。去年2月公佈頭對頭III期資料顯示,Parsabiv療效輕鬆擊敗安進自身已上市產品Sensipar(cinacalcet,西那卡塞),該藥是FDA批准用於接受透析治療的慢性腎病成人患者治療SHPT的首個口服擬鈣劑,在2015年銷售額實現突破10億美元。業界對Parsabiv的商業前景十分看好,認為該藥將成為安進的又一款重磅產品。

繼發性甲狀旁腺功能亢進(SHPT,簡稱繼發性甲旁亢),是指在慢性腎功能不全、腸吸收不良綜合徵、Fanconi綜合徵和腎小管酸中毒、維生素D缺乏或抵抗以及妊娠、哺乳等情況下,甲狀旁腺長期受到低血鈣、低血鎂或高血磷的刺激而分泌過量的甲狀旁腺激素(PTH),以提高血鈣、血鎂和降低血磷的一種慢性代償性臨床表現,長期的甲狀旁腺增生最終導致形成功能自主的腺瘤。

etelcalcetide是一種新穎的擬鈣劑(calcimimetic agent),能夠抑制甲狀旁腺激素(PTH)的分泌,目前正開發用於接受血液透析治療的慢性腎臟病(CKD)患者繼發性甲旁亢(sHPT)的治療,在患者每次透析結束後每週三次靜脈注射給藥。繼發性甲旁亢(SHPT)是接受透析治療的CKD患者中一種常見且嚴重的代償失調疾病。目前已知,持續升高的甲狀旁腺激素(PTH)與CKD患者的關鍵臨床結局相關。etelcalcetide可結合並啟用甲狀旁腺上的鈣敏感受體,實現甲狀旁腺激素(PTH)水平的降低。

安進新一代腎臟病藥物Parsabiv上市申請遭FDA否決原文請看這裡