FDA加速審批途徑已成為新常態

類別: 健康

FDA的加速審批途徑(Acceleratedpathway,AP)――包括加速審批(AcceleratedApproval,AA)、突破性療法指定(BreakthroughThrerapyDesignature,BTD)、快速通道(FastTrack,FT)、孤兒藥(OrphanDrug,OD)地位以及合格傳染病產品(QualifiedInfectiousDiseaseProduct,QIDP)專案――其目的旨在加速滿足未滿足需求的新葯的開發和批准。根據FDA的年度報告,2015年批准的新葯中三分之二至少使用了一種加速審批途徑,其餘三分之一獲批新葯使用了兩種或以上的加速審批途徑。

為了更好地瞭解大多數美國付費方是如何看待加速審批途徑,精鼎(PAREXEL)聯合非盈利無黨派組織“醫療創新卓越網路”(NEHI)針對20個國家、地方、公共及私人付費方進行了調查,這些付費方做出的有關保險覆蓋的決策將會影響2.28億名患者。

收益和風險

符合一種或多種加速審批途徑要求的產品臨床開發的速度更快,受到監管機構審評的次數更少,獲得了付費方廣泛的覆蓋,價格更高,能夠快速佔領市場,特別是在有強力證據支援患者可以重大收益的情況時更是如此(例如,丙肝及免疫腫瘤藥物)。這是好的方面。

然而,對付費方以及開發者而言,快速審批途徑同時伴隨風險,必須加以管理。對付費方而言,起初的高價格及報銷決策在後期可能很難進行調整,哪怕批准後的真實世界證據(realworldevidence,RWE)並不支援剛開始的價值定位。對開發商而言,快速審批藥物的高價和市場普及可能會鼓勵這些公司開展正式的基於價值的評估,這些評估將考慮更廣範圍的成本和收益。

每個收益都伴隨著挑戰

越快進入市場,資料就越少

FDA在快速審批途徑時所需的證據並不總是與付費方想要的一致。付費方需要證據展示藥物對患者的治療價值和對醫療系統的經濟價值。

60%接受調查的付費方表示,快速審批藥物的“主要挑戰”是,如果批准後真實世界證據(RWE)並不像提交給監管機構用以批准的隨機臨床試驗結果那麼強大,他們很難再去調整起初設定的高價。另外30%的受訪者引用事實說明,他們在獲知所有的風險和收益後會重新考慮起初的報銷決策。不到一半的付費方(47%)認為生產商應當掌握上市後資料,但是41%的付費方則認為應該由他們來維護這個資料。

快速佔領市場,獲得高定價,努力控制其應用

FDA的快速審批路徑,按照其定義,用於創新及急需的藥物,這個概念已經被付費方所接受。例如,因為新型丙肝(HCV)藥物(均使用了快速審批路徑)展現出了前所未有的臨床收益,所以儘管其價格很高,有些利益相關方高調地故作姿態,付費方使用管理工具如優先授權工具等加以限制,但付費方依舊報銷了這些藥品。95%的付費方期望快速審批的藥物價格將至少“中度地”或“顯著地”高於非快速審批藥物。儘管付費方承認,相比現有治療手段,有些藥物代表了在現有藥物上的“重大進步”,然而其對醫療衛生系統的累加成本使他們擔憂。

根據付費方的回答,他們近期最希望實施的管制措施是:優先授權;分步改進――採用漸進式方式從相對便宜的向更貴的藥品演進;以及增加共付。

患者收益,基於價值評估

根據定義,快速審批藥物在收取高價的同時能夠給予患者顯著收益,並且因此與美國醫療衛生系統趨向更加基於價值的體系保持一致。71%受訪的付費方期盼經濟評估能夠在保險覆蓋決策中起到更重要的作用。這種趨勢將或許將同時影響快速審批和非快速審批藥物。

顯然,美國醫療衛生系統正向著基於價值轉變。美國大多數付費方(52%)表示,整體預算影響建模(藥品或藥品類別對總體醫療衛生預算的效果)將成為未來經濟評價中最有可能被採納的形式,但是有29%的受訪者表示預算影響可能只侷限於處方藥的預算。

只要使用,快速審批就會起作用

快速審批可以給那些獲得該資格的公司實質性的收益,他們能夠修改他們的商業戰略來利用指定的產品資產的公司。這些公司將更多地得需要展現快速審批藥物的經濟價值,其對醫療成本的影響,減少不良結果的成本,以及獲得臨床成功的成本和對總體預算的影響。

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